破解儿童药的困局，不仅需要政策刚性支持，更需要社会各参与主体合力完成产业蜕变。

市场的巨大需求和问题丛生之怪状

    近年来，全球儿童药物市场规模呈逐年上升趋势，年复合增长率为4.76%，2020年全球儿童药物市场规模约超过1200亿美元。国内儿童药物规模与国际市场相匹配，2020年我国儿科用药市场规模约为1797.07亿元，较上年同比增长13.29%，国内儿科用药市场增速远超其他处方药。

    随着相关政策和市场需求的不断完善和增长，儿童用药市场进一步被激发。根据第七次人口普查结果，2020年我国儿童人口数为2.58亿人，占全国总人口的17.95%，预计到2025年，儿童产品市场规模或超过3000亿元。

    实际上，与庞大的市场需求相反的是，目前我国儿科“缺医少药”问题十分严重。我国儿童药物药配备不足，呈现“三少两多”的市场特点，分别是：儿童专用药品种少、剂型少、剂量规格少；普药多、不良反应情况多。

    据全国工商联医药业商会提供的数据显示，我国现有3500多个制剂品种，儿童专用的只有60种，比例仅占1.7%。2019-2020年，据北京的相关医院调查数据显示，在15家医疗机构供患儿使用的6020种药品中，儿童专用药仅45种。

    由于儿童专用药匮乏，很多患儿在服药时都被当成“缩小版的成人”对待，按照“小儿酌减”的原则把成人药给孩子减量使用，其实这种做法存在着巨大的安全隐患。据悉，近年来儿童用药安全事件不断发生，多次造成儿童发生严重不良反应。2020年，药品不良反应监测中心相关数据显示，我国14岁以下儿童患者中不良反应报告占10.6%。中国每天有数百人死于用药不良反应，其中儿童占32%。

    儿童作为特殊用药人群，因脏器发育尚未完全，对药物更为敏感，耐受性较差，因此，儿童要用“儿童药”。儿童药短缺问题，亟待解决！

动力不足阻碍下的药企研发缺位

    儿童药开发迟滞，是全球性问题。无论是从技术的角度，临床推进的困难程度，还是政策扶持的力度，都没能迅速药企提升儿童药的开发热情！有数据显示，目前我国有4000多家药企，但专门为儿童生产药品的不足5%，国内儿童药90%的市场份额被几家外企瓜分。以下原因让儿童用药研发生产成为不少药企不愿迈过的一道坎。

    无法可依。随着医学发展，人们渐渐认识到儿童用药的特殊性，但许多药品生产企业主观认识仍不足，导致需求不太紧迫。此前国家有关政策都未对儿童用药的注册做出特殊规定，致使我国儿童药物的注册无专门法规可依。

    研发成本高。儿童药的各项指标比成人药更严谨，而目前的药品定价原则是以药物有效成分含量为基准，儿童药有效成分含量低于成人药，售价也相应较低。同时，儿童药品剂型比成人药要求更高，如口崩片、咀嚼片等；适用年龄层窄，必须开发多种规格；口味还需特殊调整，增加服药舒适性。这些都增加了企业的生产和研发成本。

    市场需求不稳定。儿童处在生长发育期，本身不稳定，患病周期也相对较短，独有疾病不多，造成市场非常不稳定，企业要承担较大的风险。

    临床试验风险大。一般药品研发上市都要进行临床试验，把不良反应控制在合理范围内，但拿儿童做药品试验遭到很多人反对，很少有企业愿意冒这个风险。家长也害怕孩子成为“试验动物”，担心药品出现已知或未知的副作用。

政策扶持带来了破局曙光

    客观上，目前在世界范围内逐步重视儿童用药问题，近年来，我国也开始进入政策密集期，在加快儿童用药审评审批、成人药临床试验数据外推等方面出台了一系列政策开始激励儿童药的开发：

    2011年，国务院常务会议通过《中国儿童发展纲要（2011-2020年）》，是国务院第一次提出通过制订法律法规的方法，促进儿童用药上市的建议；2014年，《关于保障儿童用药的若干意见》印发，对保障儿童用药提出了具体要求；2015年，《关于成立国家卫生计生委儿童用药专家委员会的通知》印发，组建由儿科医学、药学等领域专家组成的儿童用药专家委员会；2017年，《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相关政策(征求意见稿)》印发，对创新药、儿童专用药及挑战专利成功药品等给予一定的数据保护期；2018年，国务院常务会议决定，要求基本药物目录调整重点聚焦癌症、慢性病以及儿科用药等；2019年，《国家医保药品目录调整工作方案》公布，医保目录调整优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。同年发布的新修订《中华人民共和国药品管理法》提出，国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批；2020年新修订《药品注册管理办法》公布，将符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格的产品纳入优先审评审批程序。同年，国家医保局公布《国家医保药品目录调整工作方案》，将临床急需境外新药名单、鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单纳入2020年药品目录拟新增药品范围。

    与此同时，国家发改委、卫健委先后发布三批鼓励研发儿童药品清单，三批鼓励研发申报儿童药品清单共计108个品种，国内缺乏的儿童适宜剂型和规格大部分为国外已上市、清单的发布为我国儿科用药研发指明了方向。

药企社会责任感是破局的重要因素

    在政策利好密集释放之下，儿童健康产业的创新发展也迎来好时代，随着国家政策的鼓励、资源的跟进，儿童药市场将呈现出前所未有的机遇，越来越多的企业将加大儿童药品类的投入。

    未来，随着儿童健康方面观念和研究的深入，儿童用药市场会越来越受到重视；同时，提高儿童免疫力的新概念，也将继续推动儿童用药市场的变局。

    解决儿童用药问题不是一朝一夕就能完成的，国家在做好顶层设计和政策支持的同时，科研院所、制药企业、临床机构要加强合作，儿药企业更要秉持匠心精神精益求精。儿童药不是最难研发的药品，但却是具有其特殊性的药品。机遇与挑战并存，对于儿童药的研发生产不仅是市场需求，为儿童的成长保驾护航也是医药社会。

（来源：医药观察家报）