2020年AlphaFold 2 在蛋白质结构预测大赛 CASP14 中，对大部分蛋白质结构的预测与真实结构只差一个原子的宽度，达到了人类利用冷冻电子显微镜等复杂仪器观察预测的水平，这一结果被认为是基本解决了“困扰了生物学家50年”的问题，为 AI 制药在药物研发领域的应用带来了巨大的推动。

    伴随AI技术的不断发展与进步，资本的涌入，AI赋能制药在药物筛选、性质预测、用药安全等药物研发环节的渗透率越来越高。在国内，AI技术在制药领域的应用场景也在突破药物开发前端的局限，逐步向更多的药物研发环节拓展，新型药物递送、临床试验设计及优化等潜力场景已经实现了0到1的突破，国内大型MNC和AI制药企业的合作频次和合作深度也在不断拓宽。

    传统制药的一般流程主要有药物靶点开发/验证、药物设计、化合物筛选和合成、临床前研究、临床试验、审批和上市等步骤。在新药研发过程中5000~10000个化合物筛选，约5个药物会进入临床试验阶段，最终约1个药物会进入审批上市，成功率仅有 0.01%。且传统的新药研发的周期长、投资大、风险高。相关数据显示，研发一款新药平均研发成本是10-20亿美元，平均周期超过10年。

    根据Tech Emergence的数据，“AI+制药”有望提高将新药研发的成功率从12％提高到14％，也能每年节约数十亿美元的研发费用，同时缩短研发周期，在研发主要环节节约40-60%的时间。例如，国内英矽智能在临床前发现阶段从靶点发现到先导化合物的优化，只需要约18个月完成，总体研发投入不超过270万美金，而这个过程过去需要五年甚至更长，需要投入数亿美金。

    随着人类基因组测序工程的里程碑式进展以及二代测序技术的快速普及，基因组、转录组、蛋白组和代谢组等生物组学数据迅猛增长，生命科学领域积累了大量高通量数据，这对于药物发展具有重要意义。同时，伴随机器算力的发展，AI技术由早期的应用于药物发现领域的决策树、随机向量等机器学习模型，进展到深度神经网络、卷积神经网络、循环神经网络等深度学习算法，从而为药物研发提供更多支持。

    随着底层理论到实践应用的突破，AI技术赋能制药领域的发展经历了从0到1的发展过程。如今AI制药进入了快速发展阶段，资本开始大量涌入赛道，国内外几十款AI药物进入临床试验阶段，业内纷纷建立合作，端到端解决方案增多，全流程应用开始出现，AI技术在制药领域的应用逐渐向1到10 的阶段迈进。

AI赋能制药的应用场景及行业趋势包括：

    药物研发：包括靶点确认、药物发现、分子生成以及临床前阶段的药物生产工艺开发、制剂配方优化、有效性和安全性预测等。业内的合作形式包括，大型制药公司选择发展自己的AI技术，对AI制药初创企业进行投资并购，或者与AI初创企业合作，来加速药物研发过程。这类案例在行业十分常见，例如近期英矽智能与诺和诺德围绕AI平台赋能肝纤维化靶点发现达成合作。

    用药安全：包括临床设计、药物风险评估、真实世界研究等。人工智能可以在临床设计、患者招募、依从性跟踪等方面体现应用价值，例如医生可以利用人工智能来预测血药浓度和半衰期等参数，从而调整药物剂量和给药时间间隔，进而降低医疗事故和不良反应。

    药物生产和供应链：用于整个药物开发过程中的生产工艺和成本的优化、质量控制，提高生产效率。也用于药物验证以及假药识别。

    监管机构的审批：简化临床药品的审批流程，使之更加快速、透明。加强管理监管，避免药品缺失或药品资料失实。

    商业化：通过人工智能技术可以更准确地了解患者需求，从而确定更适宜的药品营销策略。基于人工智能的分析，也能帮助制药公司缩短市场反馈周期，从而优化药品推广策略。

    梳理国内89家AI制药企业的业务及技术类型，统计发现，绝大多数企业的业务处于药物发现阶段，进入临床前研究阶段和临床试验阶段的企业占比较少，分别18%和16%。总体来说，随着技术的进步，我国AI技术已经渗透到了药物研发的多个环节，具体是：

    药物发现阶段：靶点发现、药物设计、化合物筛选及优化、分子合成、蛋白结构预测、适应症预测、成药性预测等。

    临床前研究阶段：ADMET 性质预测、PK/PD研究、安全性研究、晶型预测、生物标志物发现等。

    临床研究阶段：临床试验设计、受试者筛选、临床结果预测、临床数据处理等。

    其他：生产工艺开发、注册申报、学术推广等。

（来源：医前沿）